Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) 2024 yılının ilk çeyreğine ilişkin mali sonuçlarını açıkladı ve klinik programları ile ticari çabalarına ilişkin güncellemeler sundu. Şirket, önde gelen ürünü Crysvita’nın 83 milyon dolarlık katkısıyla toplam 109 milyon dolar gelir elde ettiğini açıkladı.
Bu çeyrekte 171 milyon dolarlık net zarara rağmen Ultragenyx, bir önceki yıla göre büyümeyi temsil eden 500 milyon ila 530 milyon dolarlık 2024 gelir beklentisini yeniden teyit etti. Önemli klinik güncellemeler arasında Sanfilippo sendromunda gen tedavisi UX-111 için pozitif veriler, osteogenezis imperfekta setrusumab çalışmaları için kayıtların tamamlanması ve Angelman sendromunda GTX-102 çalışmasından elde edilen umut verici ara veriler yer aldı.
Önemli Çıkarımlar
- Ultragenyx, 2024 yılının ilk çeyreği için toplam 109 milyon dolar gelir bildirdi.
- Crysvita güçlü performansını sürdürerek çeyrek gelirine 83 milyon dolar katkıda bulundu.
- Şirket, osteogenezis imperfekta’da setrusumab’ın Faz II/III çalışmaları için kayıtları tamamladı.
- Angelman sendromunda GTX-102 çalışmasından elde edilen olumlu ara veriler açıklandı.
- Ultragenyx, 2023’e kıyasla %15 ila %22 büyüme bekleyerek 2024 gelir beklentisini teyit etti.
Şirket Genel Görünümü
- 2024 için gelir beklentisi 500 milyon ila 530 milyon dolar arasındadır.
- Crysvita gelirinin 375 milyon ila 400 milyon dolar arasında olması beklenmektedir.
- Dojolvi gelirinin 75 milyon ila 80 milyon dolar arasında olması öngörülmektedir.
- Operasyonlarda kullanılan net nakdin yıl için 400 milyon dolardan az olması beklenmektedir.
- Önümüzdeki üç yıl içinde altı BLA başvurusu yapılması bekleniyor.
Önemli Ayı Gelişmeleri
- Şirket bu çeyrek için 171 milyon dolar net zarar bildirdi.
- Çeyrek için toplam işletme giderleri 274 milyon dolar oldu.
Yükselişte Öne Çıkanlar
- Crysvita’nın Kuzey ve Latin Amerika’daki güçlü ticari performansı.
- Dojolvi ve Evkeeza için yeni başlangıç formlarında ve geri ödemeli tedavideki hastalarda büyüme.
- UX-111, GTX-102 ve setrusumab için olumlu klinik veriler.
- Şirketin 31 Mart 2024 itibarıyla 569 milyon dolar nakit, nakit benzerleri ve menkul kıymetleri bulunmaktadır.
Kaçırılanlar
- Sağlanan bağlamda belirli bir eksiklik vurgulanmamıştır.
Soru-Cevapta Öne Çıkanlar
- CEO Emil Kakkis, GTX-102 ile ilgili yanlış anlamalara değinerek, görülen gelişmelerin önemini vurguladı ve güvenlik endişelerini küçümsedi.
- Kakkis, GTX-102 Faz III denemesi için beklenen birincil son noktayı ve UX143 programı için yaklaşan ara analizi tartıştı.
- Şirket, osteogenesis imperfekta için Orbit ve COSMIC çalışmalarından elde edilen verilere dayanarak tüm yaş aralığı için başvuruda bulunmayı planlıyor.
- Hastalarda glikoz seviyelerinin izlenmesi ve kontrolüne ilişkin tartışma, ilerlemeyi takip etmek için her hasta için bir ortalama belirlendi.
- Setrusumab’ın ilk ara okumaları için beklentiler, Faz II verilerine kıyasla benzer veya daha iyi azalma oranlarına işaret etmektedir.
- Ultragenyx, yeterli çalışma gücü için 0,67’lik bir kırık oranı varsayarak, Amgen’inkilere kıyasla osteogenezis imperfekta için deneme sonuçlarına güvendiğini ifade etti.
Ultragenyx, gen terapileri ve nadir hastalıklara yönelik tedavilerde önemli ilerlemeler kaydederek klinik programlarında adımlar atmaya devam ediyor. Şirketin sağlam finansal rehberliği ve umut verici klinik verileri, onu biyofarmasötik endüstrisinde kayda değer bir oyuncu olarak konumlandırmaktadır. Yatırımcılar ve paydaşlar, Ultragenyx klinik çalışmalarını ilerlettikçe ve ürün tekliflerini genişletmeye çalıştıkça daha fazla gelişme bekleyebilirler.
InvestingPro İçgörüleri
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE), 2024 yılının ilk çeyreğindeki mali sonuçlarına da yansıdığı üzere zorlu bir dönemden geçiyor. Büyüme ve klinik ilerlemelere odaklanan şirketin finansal ölçümleri ve piyasa konumu, yatırımcıların göz önünde bulundurması gereken kritik unsurlar olmaya devam ediyor.
InvestingPro Verileri, Ultragenyx’in 3,59 milyar dolarlık piyasa değerine sahip olduğunu gösteriyor ve bu da biyofarmasötik sektöründe kayda değer bir varlığa işaret ediyor. Şirketin nadir hastalık tedavisinde sınırları zorlama çabalarına rağmen, analistler -5,82’lik düzeltilmiş F/K oranının da gösterdiği gibi bu yıl kârlılık beklemiyor. Bu, bildirilen net zararla uyumludur ve biyofarmasötik endüstrisindeki araştırma ve geliştirme ile ilgili yüksek maliyetleri yansıtmaktadır. Buna ek olarak, şirketin Fiyat/Defter katsayısı 13,04 ile yüksek sayılabilecek bir seviyede olup, hisse senedinin mevcut varlıklarından ziyade büyüme potansiyeline göre değerlendiğini düşündürmektedir.
Gelir artışı, 1Ç 2024 itibariyle son on iki ayda %15,29 artışla olumlu bir gösterge olmaya devam ediyor ve Ultragenyx’in yıl için gelir beklentisini destekliyor. Brüt Kâr Marjı %71,75 gibi güçlü bir oranda seyrederek şirketin genel net zarara rağmen ürünlerinde kârlılığını koruyabildiğini gösteriyor.
InvestingPro İpuçları, Ultragenyx’in temettü ödemediğini, bunun da kazançlarını araştırma ve geliştirmeye yeniden yatıran büyüme odaklı biyoteknoloji firmaları için tipik bir durum olduğunu vurguluyor. Ayrıca, şirketin hisse senedi performansında dalgalanmalar görülmüştür. 1 aylık fiyat toplam getirisi -%8,24 iken, 6 aylık getirisi %11,25’tir ve bu da bu sektöre yatırım yapmanın spekülatif doğasına ve oynaklığa işaret etmektedir.
Daha fazla bilgi edinmek isteyen yatırımcılar için https://www.investing.com/pro/RARE adresinde ek InvestingPro İpuçları bulunmaktadır. INVTROZEL1A kupon kodunu kullanan okuyucular, bu değerli ipuçlarına erişmek ve daha bilinçli yatırım kararları vermek için yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliğinde ekstra %10 indirim alabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
